By adminvps06 
Obat yang disetujui untuk mengobati kanker darah multiple myeloma dapat menawarkan cara yang aman dan efektif untuk mengurangi risiko mimisan parah akibat kelainan pendarahan yang langka namun mematikan.
“Hasil uji coba kami menunjukkan keamanan dan kemanjuran pomalidomide yang jelas untuk mengobati pendarahan pada HHT, sehingga memberikan pasien ini pilihan pengobatan yang efektif dan sangat dibutuhkan,” kata penulis pertama Hanny Al-Samkari, MD, Peggy S. Blitz Endowed Chair di Hematologi/Onkologi di Massachusetts General Hospital, Associate Professor Kedokteran di Harvard Medical School, hematologi klasik dan peneliti utama di Mass General Cancer Center. “Meskipun masih banyak pekerjaan yang diperlukan untuk mengembangkan pengobatan tambahan untuk HHT, studi PATH-HHT berfungsi sebagai bukti prinsip bahwa kita dapat mengembangkan obat yang efektif untuk mengobati penyakit yang mengerikan ini.”
Pasien HHT menderita mimisan parah dan berulang yang sangat mengurangi kualitas hidup mereka terkait kesehatan dan mengakibatkan pengangguran dan isolasi sosial. Mereka juga mengalami pendarahan gastrointestinal kronis, yang mengakibatkan anemia parah dan ketergantungan pada infus zat besi intravena dan transfusi darah. Mereka juga dapat menderita malformasi vaskular pada organ dalam, seperti otak, paru-paru, dan hati, yang dapat menyebabkan pendarahan yang mengancam jiwa, stroke, dan komplikasi jantung.
Studi PATH-HHT adalah uji klinis yang disponsori oleh National Institutes of Health yang melibatkan pasien di 11 pusat, termasuk MGH. Uji klinis tersebut mengevaluasi pomalidomide untuk mengobati manifestasi penyakit pada HHT, dengan fokus pada mimisan parah yang memengaruhi hampir semua pasien dengan penyakit ini. Hasil utama mencapai perbaikan signifikan dalam tingkat keparahan mimisan longitudinal dari waktu ke waktu pada kelompok pomalidomide dibandingkan dengan kelompok plasebo. Selain itu, para peneliti menemukan perbaikan substansial dalam kualitas hidup khusus HHT pada pasien yang menerima pomalidomide dibandingkan dengan mereka yang menerima plasebo.
Studi PATH-HHT ditujukan untuk mendaftarkan 159 partisipan tetapi karena melampaui ambang batas kemanjuran yang telah ditetapkan sebelumnya, pendaftarannya ditutup lebih awal.
“Ketika Anda melakukan uji klinis, penutupan lebih awal demi kemanjuran adalah hasil terbaik yang mungkin,” kata Al-Samkari.
Efek samping pomalidomide yang paling umum adalah neutropenia, konstipasi, dan ruam, tetapi sebagian besar bersifat ringan dan dapat diatasi. Para penulis mencatat bahwa penelitian tambahan akan diperlukan untuk menentukan mekanisme kerja pomalidomide dalam HHT — yaitu, mengapa obat tersebut bekerja untuk kondisi ini. Penelitian selanjutnya juga akan diperlukan untuk menentukan apakah obat tersebut dapat memiliki efek serupa pada pasien dengan perdarahan gastrointestinal atau komplikasi HHT lainnya.
Massachusetts General Hospital merupakan Pusat Keunggulan HHT, sebagaimana disertifikasi oleh Cure HHT Foundation, dan melayani lebih dari 500 keluarga dengan HHT di seluruh Massachusetts dan seluruh New England, ditambah New York bagian utara. Orang-orang juga datang dari jauh untuk berpartisipasi dalam kesempatan uji klinis di Pusat HHT MGH. Pusat ini dipimpin bersama oleh Al-Samkari dan Josanna Rodriguez-Lopez, MD, dari Divisi Kedokteran Paru dan Perawatan Kritis.
“Seperti yang dapat Anda bayangkan, untuk penyakit yang terabaikan tetapi serius tanpa terapi yang disetujui, kami sangat tertarik pada studi PATH-HHT dari para pasien, dan mendaftarkan lebih dari 50 pasien ke dalam uji coba penting ini,” kata Al-Samkari. “Keberhasilan ini tidak akan mungkin terjadi tanpa upaya Pamela Hodges, NP, PhD dan para perawat peneliti, koordinator, dan rekan kerja yang luar biasa di Mass General Cancer Center, serta rekan-rekan saya di seluruh MGH HHT Center. Merupakan suatu kehormatan bagi saya untuk bekerja sama dengan Dr. Keith McCrae di Cleveland Clinic untuk berkontribusi pada upaya multisenter ini. Sebagai penyakit multisistem, HHT merupakan olahraga tim.”