By adminvps06 
Obat yang disetujui untuk mengobati kanker darah multiple myeloma dapat menawarkan cara yang aman dan efektif untuk mengurangi risiko mimisan. Sebuah obat yang disetujui untuk mengobati kanker darah multiple myeloma dapat menawarkan cara yang aman dan efektif untuk mengurangi risiko mimisan parah dari kelainan pendarahan yang langka tetapi menghancurkan. Hereditary hemoragik telangiectasia (HHT), kelainan pendarahan bawaan paling umum kedua di dunia, mempengaruhi sekitar 1 dari 5.000 orang dan dapat memiliki komplikasi yang mengancam jiwa, tetapi saat ini tidak ada obat yang disetujui FDA AS untuk mengobati HHT. Studi PATH-HHT, uji klinis AS pertama yang acak, terkontrol plasebo, mengevaluasi obat oral pomalidomide, yang saat ini disetujui untuk mengobati multiple myeloma, untuk mengobati pendarahan dan manifestasi penyakit pada HHT. Uji coba, yang mendaftarkan lebih dari 50 pasien di Massachusetts General Hospital (MGH), anggota pendiri sistem perawatan kesehatan Mass General Brigham, menemukan bahwa obat tersebut menghasilkan pengurangan yang signifikan dan relevan secara klinis dalam tingkat keparahan mimisan dan peningkatan kualitas hidup. Hasil PATH-HHT dipublikasikan di New England Journal of Medicine .
“Hasil uji coba kami menunjukkan keamanan dan kemanjuran pomalidomide yang jelas untuk mengobati pendarahan pada HHT, sehingga memberikan pasien ini pilihan pengobatan yang efektif dan sangat dibutuhkan,” kata penulis pertama Hanny Al-Samkari, MD, Peggy S. Blitz Endowed Chair di Hematologi/Onkologi di Massachusetts General Hospital, Associate Professor Kedokteran di Harvard Medical School, hematologi klasik dan peneliti utama di Mass General Cancer Center. “Meskipun masih banyak pekerjaan yang diperlukan untuk mengembangkan pengobatan tambahan untuk HHT, studi PATH-HHT berfungsi sebagai bukti prinsip bahwa kita dapat mengembangkan obat yang efektif untuk mengobati penyakit yang mengerikan ini.”
Pasien HHT menderita mimisan parah dan berulang yang sangat mengurangi kualitas hidup mereka terkait kesehatan dan mengakibatkan pengangguran dan isolasi sosial. Mereka juga mengalami pendarahan gastrointestinal kronis, yang mengakibatkan anemia parah dan ketergantungan pada infus zat besi intravena dan transfusi darah. Mereka juga dapat menderita malformasi vaskular pada organ dalam, seperti otak, paru-paru, dan hati, yang dapat menyebabkan pendarahan yang mengancam jiwa, stroke, dan komplikasi jantung.
Studi PATH-HHT adalah uji klinis yang disponsori oleh National Institutes of Health yang melibatkan pasien di 11 pusat, termasuk MGH. Uji klinis tersebut mengevaluasi pomalidomide untuk mengobati manifestasi penyakit pada HHT, dengan fokus pada mimisan parah yang memengaruhi hampir semua pasien dengan penyakit ini. Hasil utama mencapai perbaikan signifikan dalam tingkat keparahan mimisan longitudinal dari waktu ke waktu pada kelompok pomalidomide dibandingkan dengan kelompok plasebo. Selain itu, para peneliti menemukan perbaikan substansial dalam kualitas hidup khusus HHT pada pasien yang menerima pomalidomide dibandingkan dengan mereka yang menerima plasebo.